Ecco i vincitori del “Nobel” dei farmaci e dei dispositivi medici

Il Nobel per la medicina – quest’anno assegnato a James Allison e a Tasuku Honjo per i loro studi che hanno poi inaugurato il filone dell’immuno-oncologia – si limitano alla ricerca di base. Ma, in ambito medico, è dai farmaci che un malato misura l’impatto sulla vita reale. Ecco perché il «Prix Galien Italia» è un premio che può essere considerato alla stregua di un Nobel, nel settore dei farmaci e dei dispositivi medici. Quattro i riconoscimenti assegnati quest’anno («Ocrevus», «Spinraza», «Alofisel» e «Januvia»), tre le menzioni speciali («Dupixent», «Vaxelis» e «Ilaris»). Le categorie prese in esame sono state quelle dei farmaci biologici, dei farmaci orfani, delle terapie avanzate e dell’«evidenza nel mondo reale» (ovvero raccolta nella pratica clinica e non soltanto negli studi di approvazione di una molecola). Tutte molecole già a disposizione dei pazienti, a dimostrazione di un progresso già realizzato.

Il «Prix Galien Italia» ha assegnato quest’anno quattro i riconoscimenti: («Ocrevus», «Spinraza», «Alofisel» e «Januvia») e tre menzioni speciali («Dupixent», «Vaxelis» e «Ilaris»). Le categorie prese in esame sono state quelle dei farmaci biologici, dei farmaci orfani, delle terapie avanzate e dell’«evidenza nel mondo reale» (ovvero raccolta nella pratica clinica e non soltanto negli studi di approvazione di una molecola), Image by iStock

IL VALORE DEL «PRIX GALIEN» – Il «Prix Galien Italia» è un’iniziativa nata in Francia negli anni ’70 che intende valorizzare l’innovazione nell’ambito farmaceutico e della ricerca. La cerimonia di consegna dei premi ha luogo in circa venti Paesi ed è coordinata dalla Galien Foundation di New York. In Italia il premio è giunto alla sua ventiseiesima edizione e l’assegnazione dei riconoscimenti è a discrezione di un comitato scientifico, coordinato da Pier Luigi Canonico: direttore del dipartimento di scienze del farmaco all’Università del Piemonte Orientale (Alessandria-Novara-Vercelli). L’obiettivo, per dirla con Salvatore Cuzzocrea, ordinario di farmacologia e rettore dell’Università di Messina, nonché membro del board scientifico, «è quello di individuare dei farmaci realmente in grado di migliorare la salute dei pazienti», evitando di imbattersi nel definire rivoluzionario qualsiasi nuovo medicinale immesso in commercio. L’edizione 2018 s’è caratterizzata per due importanti novità: l’attivazione di un premio riservato ai medicinali per terapia avanzata (terapia genica, terapia cellulare somatica, prodotti di ingegneria tissutale o le combinazioni dei precedenti) e di un riconoscimento riservato ai dispositivi medici (ausili, protesi e ortesi), in collaborazione con la Società Italiana di Medicina Fisica e Riabilitativa (andato all’azienda Vassilli Srl di Padova, per aver sviluppato un’innovativa carrozzella elettronica «verticalizzante»).

DALLA SCLEROSI MULTIPLA AL DIABETE (CON SMA E CROHN) – Come farmaco biologico è stato premiato «Ocrevus» (Ocrelizumab il nome della molecola), un prodotto a marchio Roche appena inserito dall’Agenzia Italiana del Farmaco (piena rimborsabilità in fascia H, con erogazione ospedaliera) «per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla nelle forme recidivante e primariamente progressiva». Si tratta di un anticorpo monoclonale disegnato per determinare la riduzione dei linfociti B che esprimono il recettore CD20, coinvolti nell’insorgenza della sclerosi multipla.  Secondo il comitato scientifico, «la disponibilità di un nuovo farmaco indicato sia nelle forme recidivanti sia nelle forme progressive di malattia è di grande rilevanza, dal momento che tutte le terapie attualmente proposte per la sclerosi multipla lasciano ancora aree di bisogno insoddisfatto dal punto di vista dell’efficacia terapeutica e della sicurezza». Significativo anche il riconoscimento assegnato a «Spinraza» (Nusinersen, Biogen), «l’unico farmaco in grado di modificare il decorso dell’atrofia muscolare spinale (Sma)», una malattia genetica che colpisce i bambini (determina una progressiva paralisi) finora priva di trattamenti. Nusinersen si è invece rivelato in grado di «modificare drasticamente il decorso della malattia e migliorare in maniera considerevole l’aspettativa e la qualità di vita dei pazienti». Capitolo terapie avanzate: premio ad «Alofisel» (Darvadstrocel, Takeda), indicato per il trattamento delle fistole perianali complesse negli adulti colpiti dalla malattia di Crohn. Si tratta di un farmaco orfano (destinati alla cura di condizioni rare) realizzato a partire da cellule staminali di origine adiposa (dal grasso) che, iniettato nelle pareti della fistola, contribuisce a ridurre l’infiammazione e a favorire la crescita del tessuto nuovo. Infine «Januvia» (Sitagliptin, MSD), premiato per gli studi condotti in «real life» (osservando cioè i dati inseriti nelle cartelle cliniche dei pazienti trattati) in pazienti diabetici, per il controllo della glicemia.

Farmaci: il «Prix Galien Italia» è un’iniziativa nata in Francia negli anni ’70 che intende valorizzare l’innovazione nell’ambito farmaceutico e della ricerca.

LE MENZIONI SPECIALI – Nell’occasione il comitato del «Prix Galien» ha assegnato anche tre menzioni speciali: al «Dupixent» (Dupilumab, Sanofi), al «Vaxelis» (vaccino esavalente MSD) e a «Ilaris» (Canakinumab, Novartis). Il primo e il terzo sono due anticorpi monoclonali – come Ocrelizumab, stessa categoria delle molecole scoperte da George Smith e a Greg Winter, che per questa ragione si sono aggiudicati aggiudicarsi l’ultimo Premio Nobel per la Chimica – usati per il trattamento della dermatite atopica grave (adulto) e per diverse malattie rare a base autoinfiammatoria (sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale, deficit di mevalonato chinasi e febbre mediterranea familiare). Mentre il secondo è il vaccino esavalente (in grado di proteggere da difterite, tetano, pertosse, poliomielite, epatite B e Haemophilus influenzae B), considerato una priorità in termini di salute pubblica da quasi tutti gli Stati europei, che per questa ragione lo considerano fortemente raccomandato o obbligatorio (come in Italia).

Twitter @fabioditodaro